經常聽到有人聲稱自己從來不上醫院，但很少有人敢說自己從來不吃藥。一個人，從出生到死亡，不可避免地或多或少或輕或重會患病。生了病就難免要和藥物打交
道。現代醫學已經為許多疾病提供了各種很有良效的藥物，但是同樣還有許多疾病沒有特效藥甚至無藥可治。因此，人們仍然需要不停地研發、尋找新藥。每時每
刻，電視、報紙上的廣告都在向我們傳播著某種不治之癥有了神奇的新藥物的福音，令患者及其親友不能不怦然心動。然而，這往往不過是騙取錢財的甜言蜜語。要
守住自己的錢包，不要受虛假藥物廣告的蠱惑，避免既破財又失望，有必要了解一點新藥開發的常識。
以前，發現一種藥物往往都是碰運氣，而現在，人
們越來越多地針對某種疾病有意識地設計、研發新藥。現代藥物的開發是大軍團作戰，需要眾多不同領域學科的專家的通力合作。它需要生理學家、生物化學家和分
子生物學家在細胞、分子水平上研究生理、病理和設計藥物，有機化學家合成藥物，毒物學家研究藥物的毒理，藥理學家研究藥物的藥理，計算機專家的模擬和分
析，醫生對藥物進行臨床試驗和觀察療效，統計學家統計治療結果，等等。
新藥開發的第一步，是從研究人體的生理功能開始的。生理學家研究人體在正常狀態下的各種生理
功能和變化規律，生物化學家研究生命過程中的化學變化，分子生物學家則研究參與生命過程的各種分子的功能和相互作用。這樣，我們就能從分子、細胞、器官到
人體不同的層次了解我們的身體在正常狀態下都是如何運行的，而病變又是由于哪一方面發生了異常。某種疾病的發生，是一系列非常復雜的過程。如果我們能夠在
細胞、分子水平上破解這個過程，具體追蹤到究竟是在哪一個步驟出了問題，就能夠給新藥設計提供思路：如果針對這一出現異常的步驟——靶點，添加某種具有特
殊結構或性質的化合物，會怎樣改變分子、細胞的生理活動，是否會糾正病變，達到治病的目的？
有時候，研究人員能很快地發現這種特殊的化合物，這是很幸運的。更多的時候，研究人員需要篩
選成千上萬種化合物，才能發現有效的少數幾種。現在，研究人員可以利用計算機模擬靶點，設計出針對它的化學結構，告訴化學家應該合成有什么樣的結構和性質
的化合物，從而縮小篩選的范圍。
對藥物化合物的測試一開始都是在試管和離體培養的細胞中進行的。在離體實驗中，藥物直截了當
地作用在靶點上，容易產生明顯的效果，但是卻不一定也會對人體有效。藥物可能無法被人體吸收，如果能夠被人體吸收也不一定能夠發揮作用，而且還可能對人體
產生不良反應。這些是無法在離體實驗中觀察到的。但是，出于人道的考慮，我們也不能就直接拿人來做試驗。因此，下一階段，研究人員需要做動物試驗。
常用的實驗動物有小鼠、大鼠、兔子、貓、狗、猴子等。在做動物試驗時，需要用到兩種或更多種
的動物，因為不同種類的動物對藥物的反應可能會不同。首先我們需要知道藥物會對身體發生什么樣的作用，在動物身上測試藥物化合物的效果，有什么樣的毒副作
用，多少用藥量是安全的。其次，我們也需要知道身體會對藥物做出什么樣的反應，例如，有多少量的藥物會被吸收到血液中，它在體內如何代謝、分解，它的代謝
產物是否有毒，藥物及其代謝產物被排出體外的速度有多快等等。如果一個藥物的有效成分不能進入血液，或者雖然進入血液，但是代謝、降解、排泄的速度太快，
那么它是沒有用的，這時候人們就要考慮是否要改變藥物的化學結構或添加其他化學成分，以幫助藥物被吸收或減緩其代謝、降解、排泄速度。有時候，人們會發
現，一種藥物的代謝產物甚至比藥物本身還更有效。
但是動物和人的生理畢竟還是有所區別，對動物有效、毒副作用小的藥物，對人體并不一定如此。
只有臨床試驗才能最終決定一種藥物是否對人體有效和有何毒副作用。一種藥物一旦通過了離體試驗和動物試驗，看來有希望成為新藥，就可以向藥監部門申請做臨
床試驗。臨床試驗一般分成三個不同階段，分別稱為I， II，III期臨床試驗。
I期臨床試驗為短期小規模。試驗對象通常為20-100人，健康志愿者或患者都可以。其主要
目的是觀察新藥是否會出現急性毒副作用，檢驗合適的安全給藥劑量，并初步研究人體對藥物的吸收、代謝和排泄。時間持續數月。如果沒有嚴重的問題，例如不可
接受的毒副作用，就可進入II臨床試驗。大約70%藥物能成功地通過這一階段的試驗。
II期臨床試驗為中期中等規模。試驗對象是病人，通常為100-300人。主要目的是觀察新藥是否有療效，也對短期的安全性做進一步觀察。時間持續幾個月到兩年。大約只有33%的新藥能成功通過這一階段的試驗，進入III期臨床試驗。
III期臨床試驗為長期大規模。試驗對象是病人，通常為1000-3000人。目的是確認新藥療效和安全性，確定給藥劑量。時間持續一到四年。約25-30%的新藥可通過這一階段的試驗。
在完成III期臨床試驗之后，制藥公司就可向藥監部門提出上市申請，由藥監部門組織專家鑒定。在美國，最后經食品藥品管理局（FDA）批準上市的新藥，只占最初申請進入臨床試驗的新藥總數的20%。
有時候，在臨床試驗過程中，一種藥物被發現能夠有效地治療惡性疾病，會提前中止臨床試驗而直
接用于治療病人。例如，第一種治療艾滋病的新藥AZT的臨床試驗在還在做II期臨床試驗時，發現它能顯著增加病人的存活率，美國食品藥品管理局立即提前中
止了該臨床試驗，并在批準其上市之前允許它被用于治療4000多名艾滋病患者。
新藥被批準上市之后，通常仍然需要進一步觀察藥物在大范圍長時間臨床應用時的療效和安全性，
并與其他已有藥物進行比較，稱為IV期臨床。由于在做臨床試驗時，兒童、孕婦和老人常被排除在外，因此在新藥上市后，特別需要觀察藥物對這些群體和某些特
定的病人群體的安全性、療效和劑量范圍，以獲得更全面的資料。如果發現長期使用后會產生未曾料到的嚴重副作用，該藥物有可能被立即從市場上召回。
開發新藥是一個非常費時間也非常昂貴的過程，并非小公司所能承擔得起。在美國，一種新藥從開始研發到獲得批準，平均需要8.5年，花費數億美元。每5000種候選藥物，只有5種能夠進入臨床試驗，而只有1種最終能夠被獲準上市。